Un hallazgo científico revolucionario ha puesto al sildenafil —popularmente conocido como el componente activo del Viagra— en el centro de la escena médica mundial, pero no por sus usos habituales. Investigadores de la Charité – Universitätsmedizin Berlin, en colaboración con instituciones de Düsseldorf y Hamburgo, publicaron en la prestigiosa revista Cell un estudio que demuestra que este fármaco mejora significativamente los síntomas del síndrome de Leigh, un trastorno metabólico raro y grave que afecta principalmente a niños.
Esta enfermedad, que actualmente no tiene cura ni tratamientos aprobados, ataca la producción de energía en las células, dañando severamente el cerebro y los músculos. Los pacientes suelen sufrir convulsiones, debilidad muscular y parálisis, con una expectativa de vida tristemente reducida.
Resultados sorprendentes en pacientes reales
Tras un exhaustivo proceso de selección entre más de 5.500 compuestos, los científicos identificaron al sildenafil como el candidato más prometedor. Lo que comenzó como una prueba en células de laboratorio y modelos animales, se trasladó a un estudio piloto con seis pacientes de entre 9 meses y 38 años.
Los resultados fueron contundentes. En pocos meses de tratamiento, muchos mostraron una recuperación notable. El profesor Markus Schuelke, referente de la Charité, detalló casos impactantes: un niño que apenas caminaba 500 metros logró extender su distancia a 5.000 metros; otro paciente vio cómo sus crisis metabólicas mensuales desaparecían por completo, mientras que un tercero dejó de sufrir convulsiones epilépticas.
“Estos efectos mejoran significativamente la calidad de vida de los pacientes. Estamos muy contentos de haber encontrado un candidato prometedor para esta grave enfermedad hereditaria”, afirmó Schuelke.
Innovación tecnológica para enfermedades raras
Dada la dificultad de estudiar directamente tejidos cerebrales, el equipo utilizó un enfoque innovador: reprogramaron células de piel de los pacientes para convertirlas en células madre y luego en neuronas que imitaban la enfermedad. Este método permitió observar cómo el sildenafil mejoraba la funcionalidad eléctrica de las células nerviosas y promovía su crecimiento.
La elección del sildenafil también se fundamentó en la seguridad: al ser un fármaco ya aprobado para tratar la hipertensión pulmonar en bebés, los médicos contaban con datos sólidos sobre su uso a largo plazo en pediatría.
El camino hacia la aprobación
El síndrome de Leigh afecta a uno de cada 36.000 niños, lo que lo clasifica como una enfermedad huérfana. Debido a la relevancia de estos hallazgos, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ya ha otorgado al sildenafil el estatus de medicamento huérfano, un paso legal que acelera su desarrollo y posible aprobación oficial para esta nueva indicación.
El próximo paso será un ensayo clínico a gran escala en toda Europa, controlado con placebo, para confirmar estos resultados iniciales en un grupo más diverso de pacientes. Por ahora, lo que nació como un tratamiento para la disfunción eréctil se perfila como la primera luz de esperanza real para miles de familias que luchan contra una de las patologías pediátricas más crueles.
Fuente: Cadena 3.
